国内首个口服治疗血小板减少症新药上市！

诺华肿瘤(中国)近日宣布，首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)瑞弗兰(通用名：艾曲泊帕乙醇胺片)正式在中国上市，主要用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效，或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。该药作为ITP二线治疗的优选方案，不仅可快速提升血小板数量，便利的口服方式改变了过去以注射为主的治疗方式，提升了患者的用药依从性。

“ITP疾病大众知晓率并不高，在以往治疗模式下，ITP患者的生活质量甚至低于癌症患者。”华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出，ITP的发病原理主要是人体内的“凝血卫士”血小板，基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量，导致血液无法凝固。血小板数量一旦下降，患者就会出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会有内脏、颅内大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振，极大影响生活质量。

山东大学齐鲁医院侯明教授指出，ITP现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多，比如伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生，青少年长期使用激素还可能影响生长发育。另外，使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效，或者会复发。

因此，不少患者经过一段时间激素治疗后都会转为转入二线治疗。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授指出，现有二线治疗方案都不尽完善，各有风险。其中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，感染风险大;脾切除治疗有效率虽然较高，但患者存在短期和远期并发症风险。

新上市的瑞弗兰与糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同，它与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，创新性增加血小板的生成，这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全水平。根据RAISE研究，瑞弗兰组患者接受治疗一周后，中位血小板计数即从16x109/L升至36x109/L，起效迅速。同时，在长效治疗方面，多个研究一致显示30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。

华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授认为，艾曲泊帕乙醇胺片作为二线治疗推荐用药，在中国上市将提升国内ITP治疗效果。